Abeona Therapeutics meldet FDA-Inspektionsbeobachtungen in Produktionsstätte

Abeona Therapeutics hat seine Finanzergebnisse für das Gesamtjahr 2023 vorgelegt und ein Update zu den Unternehmenszielen gegeben. Eine zentrale Entwicklung ist der Abschluss einer Pre-License Inspection (PLI) durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) in der Produktionsstätte des Unternehmens in Cleveland, Ohio. Diese Inspektion bezog sich auf den Antrag auf eine Biologics License Application (BLA) für pz-cel, eine Behandlung, die für die seltene Hautkrankheit epidermolysis bullosa dystrophica recessiva (RDEB) entwickelt wird.

Die zweiwöchige Inspektion, die von fünf FDA-Inspektoren durchgeführt und am 1. März 2024 abgeschlossen wurde, ergab Beobachtungen bezüglich der Prozesskontrollen, die in einem FDA Form 483 dokumentiert wurden. Abeona Therapeutics reichte seine Antwort am 15. März bei der FDA ein, in der die bereits umgesetzten und laufenden Maßnahmen zur Behebung der festgestellten Mängel gemäß den FDA-Anleitungen dargelegt werden.

Darüber hinaus hat die FDA Inspektionen von klinischen Studienzentren an der Stanford University School of Medicine und der University of Massachusetts Medical School abgeschlossen, die Teil der pivotalen Phase-3-VIITAL-Studie zur Unterstützung der pz-cel BLA waren. An diesen Standorten wurden keine Form 483-Beobachtungen festgestellt. Die Prüfung der pz-cel BLA durch die FDA ist im Gange, mit einem Zieltermin für die Entscheidung gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) am 25. Mai 2024.

CEO Vish Seshadri äußerte seine Wertschätzung für den kooperativen Ansatz der FDA während der Inspektion und erwartet eine fortgesetzte Zusammenarbeit während des restlichen Prüfverfahrens der BLA. Das Unternehmen treibt auch die Vorbereitungen für die mögliche kommerzielle Markteinführung von pz-cel in den USA voran.