KI zur Neugestaltung von Gen-Editierungsproteinen für erhöhte Sicherheit eingesetzt
Neue Forschung nutzt AlphaFold KI zur Umgestaltung von Gen-Editierungsproteinen, um Off-Target-Effekte zu reduzieren und die Sicherheit von Gentherapien zu erhöhen.
Forscher haben die KI-Protein-Faltungssoftware AlphaFold genutzt, um die Sicherheit von Gen-Editierungsproteinen zu verbessern. In einer kürzlich in Nature veröffentlichten Studie wurde die KI modifiziert, um Schlüsselbereiche in diesen Proteinen zu identifizieren, die für Off-Target-DNA-Editierungen verantwortlich sind.
Eine wesentliche Herausforderung bei der Entwicklung von Gen-Editierungssystemen war bisher die Sicherheit. Obwohl diese Systeme hochspezifisch für die gezielte Bearbeitung gewünschter Gen-Sequenzen gemacht werden können, bedeutet die Weite des menschlichen Genoms, dass selbst seltene DNA-Sequenzen zufällig mehrmals auftreten können. Dies kann zu unbeabsichtigten Bearbeitungen an falschen Stellen in der DNA führen.
Obwohl die Wahrscheinlichkeit einer Off-Target-Editierung in einem einzelnen Fall gering ist, erfordern therapeutische Anwendungen die Bearbeitung einer großen Anzahl von Zellen, was Fehler potenziell unvermeidlich macht. Die Studie konzentrierte sich auf die Modifizierung der identifizierten problematischen Proteinregionen, um diese Off-Target-Effekte signifikant zu reduzieren.
Die Entwicklung sichererer Gen-Editierungsproteine könnte die breitere Einführung von Gentherapien beschleunigen, indem sie eine bessere Kontrolle über die Risiken unbeabsichtigter genetischer Veränderungen bietet.