AnnJi Pharmaceutical startet Phase-3-Studie für SBMA-Medikamentenkandidaten

AnnJi Pharmaceutical hat seinen prüfenden Medikamentenkandidaten AJ201 (Rosolutamid) in eine klinische Phase-3-Studie überführt. Die Studie mit dem Namen „ROMA-KD" zielt darauf ab, die Behandlung von spinaler und bulbärer Muskelatrophie (SBMA) zu untersuchen.

AJ201 wird als oral verabreichte, niedermolekulare Verbindung beschrieben, die darauf ausgelegt ist, mehrere Krankheitsmechanismen bei SBMA zu adressieren. Das Unternehmen gibt an, dass es die einzige bekannte Prüftherapie für SBMA ist, die die klinische Phase 3 erreicht hat.

SBMA, auch bekannt als Kennedy-Krankheit, ist eine seltene, progressive und erbliche neuromuskuläre Erkrankung. Sie betrifft Motoneuronen und führt zu Muskelschwäche und Muskelschwund.

Phase-3-Studien stellen eine entscheidende Phase in der Medikamentenentwicklung dar. Sie umfassen in der Regel eine große Patientengruppe, um die Wirksamkeit und Sicherheit vor möglichen Zulassungsanträgen zu bestätigen.