Arthex Biotech meldet ZNS-Verbesserungen in präklinischem DM1-Modell

VALENCIA, Spanien – Arthex Biotech, ein biotechnologisches Unternehmen in der klinischen Phase, hat neue präklinische Daten veröffentlicht, die die Aktivität seiner experimentellen Therapie ATX-01 bei Myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) im Zentralnervensystem (ZNS) belegen. Die Studie liefert erste wissenschaftliche Belege für einen Zusammenhang zwischen molekularer Korrektur im Gehirn und funktionellen Verhaltensverbesserungen in einem DM1-Tiermodell.

DM1 ist eine fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die nicht nur die Muskeln, sondern auch das Gehirn beeinträchtigt und zu kognitiven Beeinträchtigungen und Verhaltensänderungen führt. Die meisten Therapieansätze hatten bisher Schwierigkeiten, das ZNS wirksam zu erreichen. Arthex's antimiR-23b-Therapie, die auf der BOOST-ON™-Plattform entwickelt wurde, überwand nachweislich die Blut-Hirn-Schranke und beeinflusste die Krankheitsbiologie im Gehirn.

In präklinischen Studien reduzierte ATX-01 toxische DMPK-Transkripte im Gehirn und erhöhte die Spiegel von MBNL1/2-Proteinen, wodurch die Krankheitsbiologie korrigiert wurde. Wichtig ist, dass dies zu einer Normalisierung von Verhaltensauffälligkeiten, wie der Erkundungsaktivität, im Tiermodell führte. Es wurden keine signifikanten Toxizitäten oder Neuroinflammationen beobachtet.

Diese Ergebnisse deuten auf das Potenzial eines krankheitsmodulierenden Ansatzes hin, der sowohl auf die muskulären als auch auf die neurologischen Aspekte von DM1 abzielt. "Diese Forschung stellt einen großen Fortschritt für den Bereich DM1 dar", sagte Beatriz Llamusí, Ph.D., Mitgründerin und Chief Scientific Officer von ARTHEx Biotech. "Zum ersten Mal sehen wir einen klaren Zusammenhang zwischen der Verbesserung molekularer Veränderungen im Gehirn und signifikanten funktionellen Verbesserungen."

Arthex Biotech treibt die Entwicklung von ATX-01 in seiner laufenden ArthemiR-Klinikstudie voran und strebt danach, Patienten mit DM1 über das gesamte Krankheitsspektrum hinweg signifikante Vorteile zu bieten. Das Unternehmen arbeitet eng mit Zulassungsbehörden, klinischen Prüfärzten und Patientenorganisationen zusammen, um die Fortschritte zu beschleunigen.