AstraZeneca erhält Zulassung in China für seltene pädiatrische Erkrankung

AstraZeneca hat die Zulassung von der chinesischen Nationalen Arzneimittelbehörde (NMPA) für sein Medikament Koselugo (Selumetinib) erhalten. Die Zulassung betrifft die Behandlung von symptomatischen, inoperablen plexiformen Neurofibromen (PN) bei pädiatrischen Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1), die drei Jahre oder älter sind.

NF1 ist eine seltene genetische Erkrankung, die etwa einen von 3000 Menschen weltweit betrifft. Sie ist gekennzeichnet durch die Entwicklung gutartiger Tumore entlang der Nerven. Bei bis zu 30–50 % der Patienten können diese Tumore zu erheblichen Funktionsstörungen, Schmerzen und Entstellungen führen, was die Lebensqualität der Kinder erheblich beeinträchtigt.

Die Zulassung basiert auf positiven Ergebnissen der SPRINT Stratum 1-Studie. Die Studie zeigte, dass Koselugo die Größe inoperabler Tumore bei pädiatrischen Patienten reduzierte. Das Medikament ist eine orale Behandlung, die auf den zugrunde liegenden Mechanismus des Tumorwachstums abzielt, indem sie MEK-Enzyme hemmt.

Koselugo ist bereits für die Behandlung in den Vereinigten Staaten, der Europäischen Union, Japan und mehreren anderen Ländern zugelassen. Diese chinesische Zulassung erweitert die Behandlungsoptionen für NF1-Patienten in einer Region, in der die therapeutischen Möglichkeiten für seltene Krankheiten historisch begrenzt waren.