AstraZenecas Wainua erreicht primäres Endpunktziel in Phase-III-Studie nicht

AstraZeneca und Ionis haben bekannt gegeben, dass ihr Prüfpräparat Wainua (Eplontersen) in der Phase-III-Studie CARDIO-TTRansform zur Behandlung der transthyretin-vermittelten Amyloidkardiomyopathie (ATTR-CM) bei Erwachsenen das primäre Wirksamkeitsendziel nicht erreicht hat.

Der primäre kombinierte Endpunkt der Studie, der kardiovaskuläre (CV) Mortalität und wiederkehrende CV-klinische Ereignisse bis Woche 140 umfasste, zeigte keinen statistisch signifikanten Vorteil gegenüber Placebo. Das Medikament wurde im Allgemeinen gut vertragen, wobei das Sicherheitsprofil mit früheren Ergebnissen übereinstimmte.

Während die Hinzufügung von Wainua zur aktuellen Standardbehandlung, die für die Mehrheit der Patienten eine Stabilisatortherapie beinhaltete, keinen statistisch signifikanten Nutzen für das kombinierte Ergebnis erbrachte, zeigte eine vordefinierte Subgruppenanalyse eine nominell signifikante Reduktion der primären kombinierten Endpunkte bei Patienten, die Wainua als Monotherapie im Vergleich zu Placebo erhielten. Bei Patienten, die zu Studienbeginn eine Stabilisatortherapie erhielten, wurde kein Behandlungseffekt beobachtet.

ATTR-CM ist eine fortschreitende und oft tödliche Erkrankung des Herzens, von der weltweit schätzungsweise 300.000 bis 500.000 Menschen betroffen sind. AstraZeneca und Ionis werden die vollständigen Daten analysieren, um die Ergebnisse besser zu verstehen, die auf dem Europäischen Kardiologenkongress (ESC) im August 2026 vorgestellt werden.