Atrium Therapeutics erhält FDA-Zulassung für klinische Studie mit ATR 1072 bei PRKAG2-Syndrom

Atrium Therapeutics gab am 15. Juli 2026 bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Antrag für das Prüfpräparat (IND) ATR 1072 genehmigt hat. Diese Genehmigung ermöglicht die Einleitung der klinischen Corventis™ Phase-1/2-Studie zur Bewertung des Wirkstoffkandidaten für die Behandlung des PRKAG2-Syndroms (Protein Kinase AMP-aktivierte nicht-katalytische Untereinheit Gamma 2).

Das PRKAG2-Syndrom ist eine seltene genetische Kardiomyopathie ohne zugelassene Therapie, die durch Herzmuskeldicken und Arrhythmien aufgrund von Mutationen im PRKAG2-Gen gekennzeichnet ist. Atrium Therapeutics CEO Kathleen Gallagher erklärte, dass die Erkrankung "einen tiefgreifenden, ungedeckten Bedarf darstellt". Die Corventis™-Studie ist die erste klinische Untersuchung für das PRKAG2-Syndrom, die darauf abzielt, die zugrunde liegende Ursache der Krankheit zu behandeln.

Die Corventis™-Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und Wirksamkeit von ATR 1072 bewerten. Rund 37 Teilnehmer werden in zwei Teilen eingeschlossen: Dosissteigerung und eine Erweiterungskohorte. Das Unternehmen erwartet, den ersten Teilnehmer bis Ende 2026 einzuschließen, wobei erste Proof-of-Concept-Daten für die zweite Jahreshälfte 2027 erwartet werden.

ATR 1072 ist Atriums führender Produktkandidat und nutzt die RNA-Liefertechnologie des Unternehmens, um die mutierte PRKAG2-Messenger-RNA (mRNA) zu silenziieren und die pathologische Glykogenakkumulation im Herzen zu reduzieren, mit dem Ziel, die Herzfunktion zu verbessern. Das Unternehmen entwickelt auch weitere Kandidaten für seltene Kardiomyopathien.