Gentherapie tBE erzielt anhaltende Remission bei Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie
Eine neue Studie in Cell Stem Cell bestätigt, dass die tBE-vermittelte Basen-Editierungstherapie eine anhaltende klinische Remission bei Patienten mit Sichelzellanämie und Beta-Thalassämie erreicht hat. Die Therapie zeigte Sicherheit und Wirksamkeit über verschiedene genetische Hintergründe hinweg.
Shanghai, China – 7. September 2026 – Neue Ergebnisse zur Wirksamkeit und Sicherheit der tBE-vermittelten Basen-Editierungstherapie für Sichelzellanämie (SCD) und Beta-Thalassämie (TDT) wurden in der Fachzeitschrift Cell Stem Cell veröffentlicht. Die Studie berichtet, dass die Therapie bei Patienten mit unterschiedlichen genetischen Hintergründen eine anhaltende klinische Remission erzielt hat.
Aufbauend auf früheren Ergebnissen aus China, wo TDT-Patienten eine 100%ige Transfusionsunabhängigkeit erreichten, bestätigt diese neueste Forschung, dass die tBE-Therapie bei SCD-Patienten afrikanischer Abstammung und TDT-Patienten aus Süd- und Südostasien gleichermaßen sicher und wirksam ist. Dies erweitert die potenzielle Anwendbarkeit der Therapie weltweit.
Die Therapie nutzt eine Basen-Editierungstechnologie namens tBE, die spezifische DNA-Sequenzen präzise ansteuert. Diese Präzision gilt als Schlüssel für das Erreichen anhaltender klinischer Ansprechraten und die Verbesserung der Transfusionsunabhängigkeit. Die Studie untersuchte insbesondere die Auswirkungen unterschiedlicher genetischer Hintergründe auf die Behandlungsergebnisse.
Diese Ergebnisse deuten darauf hin, dass die tBE-Technologie einen neuen therapeutischen Ansatz für erbliche Blutkrankheiten darstellen könnte, die weltweit eine erhebliche Gesundheitsbelastung darstellen. Weitere Forschung ist zu erwarten, um langfristige Effekte zu bestätigen und Daten von einer breiteren Patientenkohorte zu sammeln.