BioMarin präsentiert fünfjährige POMBILITI-Studiendaten

BioMarin Pharmaceutical Inc. präsentierte auf dem 31. Jahreskongress der World Muscle Society (WMS) in Hiroshima, Japan, fünfjährige Nachbeobachtungsdaten für seine POMBILITI® (cipaglucosidase alfa-atga) in Kombination mit OPFOLDA® (miglustat) Therapie bei spät beginnender Pompe-Krankheit (LOPD).

Die Ergebnisse aus der offenen Verlängerungsstudie (OLE) PROPEL zeigten dauerhafte Ergebnisse der motorischen Funktion und eine relative Stabilisierung der Lungenfunktion über eine langfristige Nachbeobachtung. Die Analyse umfasste Daten von 82 Personen, die über fünf Jahre kontinuierlich behandelt wurden. Die Studie schloss sowohl Kohorten mit früherer Enzymersatztherapie (ERT) als auch ERT-naive Kohorten ein.

„Diese Fünfjahresergebnisse zeigen, dass POMBILITI und OPFOLDA dauerhafte, langfristige Vorteile für Menschen mit spät beginnender Pompe-Krankheit bieten können“, sagte Greg Friberg, Executive Vice President und Chief Research & Development Officer bei BioMarin. Er betonte, dass die Aufrechterhaltung der motorischen Funktion und die Begrenzung des Rückgangs der Lungenfunktion klinisch bedeutsam sind.

Es wurden keine neuen Sicherheitssignale identifiziert. Ungefähr 51 Prozent der Teilnehmer erlebten behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, von denen die meisten beherrschbar waren. Fünf Personen brachen die Behandlung aus Sicherheitsgründen ab.

BioMarin präsentierte außerdem vorläufige Daten für Nivudirsen (BMN 351), eine experimentelle Behandlung für Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie.