Cellectis stoppt UCART123-Studien nach Anordnung der FDA
Cellectis hat eine Mitteilung der US-Arzneimittelbehörde FDA erhalten, die eine klinische Sperre für das UCART123-Programm vorsieht.
Das biopharmazeutische Unternehmen Cellectis hat mitgeteilt, dass es von der US-amerikanischen Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) eine Mitteilung über eine klinische Sperre für seine beiden laufenden Phase-1-Studien für UCART123 erhalten hat. Die Studien untersuchten die Behandlung von akuter myeloischer Leukämie (AML) und plasmoblastischer dendritischer Zellneoplasie (BPDCN).
Das Unternehmen arbeitet mit den Prüfärzten und der FDA zusammen, um die Studien mit einem geänderten Protokoll, das eine reduzierte Dosierung von UCART123 beinhaltet, wieder aufzunehmen. Die klinische Sperre wurde nach dem Tod eines Patienten in der BPDCN-Klinikstudie eingeleitet. Bei dem Verstorbenen handelte es sich um einen 78-jährigen männlichen Patienten, der zuvor behandelt worden war und an rezidivierender/refraktärer BPDCN litt.
Der Patient erlitt fünf Tage nach Erhalt der UCART123-Zellen ein Zytokinfreisetzungs-Syndrom (CRS) Grad 2 und eine Lungenentzündung Grad 3. Trotz anfänglicher Verbesserung verschlechterte sich der Zustand des Patienten rapide, was am Tag 9 zu einem Tod durch CRS Grad 5 und einem Kapillarlecksyndrom Grad 4 führte. Cellectis meldete den Vorfall der FDA, was zur klinischen Sperre führte.
Cellectis gab an, dass der Patient mit Medikamenten zur Behandlung von CRS behandelt worden war, darunter Kortikosteroide und Tocilizumab. Das Unternehmen arbeitet eng mit den Aufsichtsbehörden zusammen, um die Sicherheit zu gewährleisten und die Studien so bald wie möglich wieder aufzunehmen.