Cellectis veröffentlicht präklinische Daten zu Krebstherapie und Gen-Editing
Das Biotechnologieunternehmen Cellectis präsentierte präklinische Daten für zwei seiner Zelltherapiekandidaten auf der ISCT 2023 in Paris, mit Schwerpunkten auf Leukämiebehandlung und Genkorrektur.
New York, NY – Cellectis, ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, präsentierte präklinische Daten zu zwei seiner Programme für Zell- und Gentherapie auf der 29. Jahrestagung der International Society for Cell & Gene Therapy (ISCT) in Paris. Die Präsentationen zeigten Fortschritte in der Entwicklung von UCART20x22 zur Behandlung von B-Zell-Malignitäten sowie Fortschritte bei der Genkorrektur für Sichelzellanämie.
Der Kandidat UCART20x22, Cellectis' erste allogene CAR-T-Zelltherapie mit dualer Zielrichtung, ist darauf ausgelegt, sowohl auf die CD20- als auch auf die CD22-Antigene abzuzielen. Dieser duale Ansatz zielt darauf ab, Herausforderungen im Zusammenhang mit Antigenverlust und Rückfällen zu überwinden, die bei aktuellen Therapien beobachtet werden. Die präsentierten präklinischen Daten zeigten eine robuste in vitro- und in vivo-Aktivität gegen Tumorzellen, die unterschiedliche Expressionsniveaus von CD20 und CD22 aufweisen, was auf eine potenziell breite Anwendbarkeit bei B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphomen (B-NHL) hindeutet.
In einer separaten Präsentation hob Cellectis das Potenzial seiner TALEN®-Gen-Editierungstechnologie zur Behandlung von Sichelzellanämie hervor. Das Unternehmen präsentierte Daten, die eine effiziente Korrektur der HBB-Genmutation in hämatopoetischen Stammzellen unter Verwendung sowohl viraler als auch nicht-viraler Liefermethoden zeigten. Diese Ergebnisse deuten auf einen gangbaren therapeutischen Weg für Patienten hin, die für eine allogene Stammzelltransplantation nicht geeignet sind.
Darüber hinaus teilte Cellectis Erkenntnisse im Zusammenhang mit der Optimierung von TALE Base Editors (TALE-BE) mit, einer Technologie zur Verbesserung der Präzision der Gen-Editierung. Diese Arbeit trägt zur breiteren Entwicklung von Gen-Editierungs-Werkzeugen für verschiedene therapeutische Anwendungen bei.
Cellectis evaluiert UCART20x22 derzeit in der klinischen Phase-1/2a-Studie NATHALI-01 für Patienten mit rezidivierenden/refraktären B-NHL. Das Unternehmen konzentriert sich weiterhin auf die Weiterentwicklung seiner Pipeline zur Behandlung von medizinischem Bedarf, der noch nicht gedeckt ist.