Cellectis präsentiert präklinische Daten für zwei Gentherapien
Cellectis präsentierte präklinische Daten für zwei neuartige Gentherapien zur Behandlung von RAG1-schwerer kombinierter Immundefizienz und Hyper-IgE-Syndrom. Die Ergebnisse wurden auf dem ESGCT-Kongress vorgestellt.
Das Gen-Editing-Unternehmen Cellectis präsentierte im Oktober 2021 auf dem Kongress der European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) erste präklinische Daten für zwei neuartige Gentherapien. Diese sind für die Behandlung von Patienten mit RAG1-schwerer kombinierter Immundefizienz (SCID) und dem Hyper-IgE-Syndrom bestimmt und konzentrieren sich auf potenzielle Behandlungen für seltene genetische Immunerkrankungen.
Die Forschung, die in Zusammenarbeit mit dem Universitätsklinikum Freiburg und seinem Centrum für Chronische Immundefizienz durchgeführt wurde, nutzte die TALEN®-Gen-Editing-Technologie von Cellectis. Diese Plattform zielt darauf ab, genetische Defekte auf zellulärer Ebene zu korrigieren und bietet potenziell neue Ansätze für Patienten mit diesen Erkrankungen. Ein RAG1-Mangel ist ein lebensbedrohlicher Zustand, der sofortiges Eingreifen erfordert, während das Hyper-IgE-Syndrom zu wiederkehrenden Infektionen und erheblichen gesundheitlichen Komplikationen führt.
Die präklinischen Ergebnisse zeigten die Fähigkeit der Technologie, therapeutische Strategien für Personen zu entwickeln, für die derzeit keine wirksamen Behandlungsoptionen verfügbar sind. Cellectis treibt seine Forschungs- und Entwicklungsbemühungen voran, um diese vielversprechenden Therapien in klinische Studien zu überführen. Der Fokus des Unternehmens auf Gentherapie für genetische Krankheiten unterstreicht sein Engagement, den ungedeckten medizinischen Bedarf zu decken.
Der ESGCT-Kongress dient als wichtige Plattform für Fortschritte in der Gen- und Zelltherapie. Die Präsentation von Cellectis hob die laufenden Beiträge des Unternehmens auf diesem Gebiet und sein Engagement für die Weiterentwicklung von Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen hervor.