Cellectis erhält FDA RMAT-Status für CAR-T-Kandidaten bei Leukämie

Cellectis hat von der US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) die Auszeichnung "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) für seinen allogenen CAR-T-Zelltherapiekandidaten lasmecabtagene timgedleucel (lasme-cel) erhalten. Die Therapie ist für Patienten mit rezidivierender oder refraktärer B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (r/r B-ALL) vorgesehen.

Der RMAT-Status unterstreicht die Anerkennung der FDA für das Potenzial von lasme-cel, einen ungedeckten medizinischen Bedarf in dieser Patientengruppe zu decken. Dieser Status stützt sich auf erste Daten aus der Phase-1-Studie BALLI-01, die vielversprechende Wirksamkeit und ein beherrschbares Sicherheitsprofil zeigten.

Cellectis, ein Unternehmen, das sich auf die Entwicklung allogener CAR-T-Therapien konzentriert, betrachtet den RMAT-Status als Bestätigung für den Bedarf an "off-the-shelf" CAR-T-Optionen für Patienten, die sofortige Behandlung benötigen. Das Unternehmen treibt die Entwicklung von lasme-cel in seinem pivotalen Programm voran.

Die finalen Phase-1-Daten aus der BALLI-01-Studie werden auf dem bevorstehenden Kongress der European Hematology Association vorgestellt. Die entscheidende Phase-2-Studie BALLI-01 rekrutiert derzeit Patienten.