Cellectis erhält FDA RMAT-Status für Leukämie-Therapie-Kandidaten
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Cellectis' Zelltherapie-Kandidaten lasme-cel den Status "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) verliehen. Die Auszeichnung gilt für die Behandlung der akuten lymphatischen Leukämie.
Cellectis gab bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA dem Kandidaten für eine allogene CAR-T-Zelltherapie, lasmecabtagene timgedleucel (lasme-cel), den Status "Regenerative Medicine Advanced Therapy" (RMAT) verliehen hat. Die Therapie richtet sich gegen CD22 und ist für Patienten mit rezidivierender oder refraktärer B-Zell akuter lymphatischer Leukämie (B-ALL) bestimmt.
Die RMAT-Anerkennung würdigt das Potenzial von lasme-cel, den ungedeckten medizinischen Bedarf in dieser Patientengruppe zu adressieren. Die Auszeichnung stützt sich auf vorläufige Daten aus der Phase-1-Studie BALLI-01, die eine vielversprechende Wirksamkeit und ein handhabbares Sicherheitsprofil zeigten.
Cellectis plant die Präsentation der endgültigen Phase-1-Daten der BALLI-01-Studie auf dem Kongress der European Hematology Association (EHA). Das Unternehmen teilte mit, dass die RMAT-Anerkennung für seine allogene CAR-T-Therapie die Gespräche mit der FDA verstärke, während lasme-cel durch das zulassungsrelevante Programm fortgeschritten wird.
Die zulassungsrelevante Phase-2-Studie BALLI-01 nimmt derzeit Patienten auf, die spezifische Eignungskriterien erfüllen. Lasme-cel wird als "Ready-to-use" allogene CAR-T-Zelltherapie entwickelt.