Cellectis präsentiert präklinische Daten zur APOC3-Genbearbeitung
Cellectis hat neue Ergebnisse vorgelegt, die eine effiziente Bearbeitung des APOC3-Gens und reduzierte Triglyzeridwerte mit HEAL-101 belegen.
Das Biotechnologieunternehmen Cellectis stellte auf der ESGCT 2026 präklinische Daten zu seinem Entwicklungskandidaten HEAL-101 vor. Die Ergebnisse zeigen, dass eine einmalige Verabreichung zu einer Senkung der Triglyzeridwerte um 76 Prozent in einem Mausmodell führte.
Die Forschungsdaten belegen eine In-vivo-Editierungsrate des menschlichen APOC3-Gens von bis zu 70 Prozent. Die Hemmung dieses Gens ist ein zentraler Ansatz, um Stoffwechselerkrankungen zu behandeln, die mit hohen Triglyzeridwerten und entsprechenden kardiovaskulären Risiken einhergehen.
Cellectis nutzt für die Entwicklung seine TALEN-Genbearbeitungstechnologie. Diese Ergebnisse dienen als Grundlage für die weitere Evaluierung der Therapie, während das Unternehmen sein Portfolio an genetischen Behandlungsansätzen kontinuierlich ausbaut.