Cellectis präsentiert präklinische Daten zu APOC3-Gen-Editierung mit .HEAL-101
Cellectis stellte auf dem ESGCT 2026 Kongress Ergebnisse vor, bei denen .HEAL-101 in Tiermodellen eine 76-prozentige Senkung der Triglyzeridwerte bewirkte.
Auf dem Jahreskongress der European Society of Gene and Cell Therapy (ESGCT) 2026 in Hamburg hat das Gen-Engineering-Unternehmen Cellectis Daten zu seinem Entwicklungskandidaten .HEAL-101 vorgestellt. Die Therapie zielt auf die Behandlung von schwerer Hypertriglyzeridämie ab.
Das Verfahren nutzt einen TALE-basierten Editor, der via mRNA in lipidbasierten Nanopartikeln in die Leber transportiert wird. In präklinischen Versuchen an Mausmodellen führte eine einzelne intravenöse Gabe zu einer 70-prozentigen Editierung des APOC3-Gens. Dies korrelierte mit einer Senkung der Triglyzeridwerte um 76 Prozent.
Ziel der Forschung ist es, die derzeit notwendige lebenslange Behandlung von Patienten mit chronisch erhöhten Triglyzeridwerten durch eine einmalige genetische Intervention zu ersetzen. Das Unternehmen fokussiert sich dabei auf die dauerhafte Inaktivierung des für die Erhöhung verantwortlichen Gens.