Cellectis berichtet ermutigende Studiendaten für Leukämie-Therapie

New York – Cellectis, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das Zell- und Gentherapien entwickelt, präsentierte vielversprechende klinische Daten aus seiner Phase-1-Studie BALLI-01 mit lasme-cel (UCART22). Die Therapie zielt auf transplantationsunfähige Patienten mit rezidivierender oder refraktärer B-Zell-akuter lymphatischer Leukämie (r/r B-ALL) ab.

Das Unternehmen stellte außerdem das Design der pivotalen Phase-2-Studie, den geplanten Zulassungsweg und das kommerzielle Potenzial vor. Bei einem F&E-Tag diskutierten Hämatologie-Experten das Potenzial von lasme-cel, den erheblichen ungedeckten Bedarf bei stark vorbehandelten Patienten zu decken.

Die Phase-1-Daten zeigten, dass lasme-cel bei Patienten, die mit dem von Cellectis hergestellten Produkt (Process 2) behandelt wurden, eine Ansprechrate von 36 % erreichte. Bei der empfohlenen Phase-2-Dosis (RP2D) lag die Rate der kompletten Remission (CR) oder CR mit unvollständiger hämatologischer Erholung (CRi) bei 42 %, wobei 80 % der Responder einen minimalen Resterkrankungs-(MRD)-negativen Status erreichten.

Für die spezifische Population, die für die pivalente Phase-2-Studie vorgesehen ist (Process 2, DL3, Alter ≤ 50), betrug die CR/CRi-Rate 56 %, wobei 80 % der Responder MRD-negativ waren. Lasme-cel wurde im Allgemeinen gut vertragen, mit beherrschbaren Nebenwirkungen, einschließlich Zytokinfreisetzungssyndrom und neurotoxisches Syndrom assoziiert mit Immun effektor zellen.

Cellectis hat die pivalente Phase-2-Studie BALLI-01 initiiert und schätzt die potenziellen Spitzenbruttoumsätze von lasme-cel auf bis zu 700 Millionen US-Dollar in den USA und Europa. Das Unternehmen gab an, dass lasme-cel eine schnellere und skalierbarere Behandlungsoption für Patienten darstellen könnte, bei denen eine allogenische CAR-T-Therapie indiziert ist.