Children's Hospital of Philadelphia erhält bis zu 38,9 Mio. USD für Gentherapien

Das Children's Hospital of Philadelphia (CHOP) hat eine Fünfjahresförderung in Höhe von bis zu 38,9 Millionen US-Dollar von der Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) erhalten. Diese Mittel sollen die Entwicklung personalisierter Gentherapien für vier Gruppen seltener, leberbedingter genetischer Erkrankungen vorantreiben.

Die von Dr. Rebecca Ahrens-Nicklas und Dr. Lindsey A. George am CHOP geleitete Forschung konzentriert sich auf die Schaffung einer skalierbaren Plattform für individualisierte Gentherapie-Ansätze. Ziel ist es, Säuglinge und Kinder mit lebensbedrohlichen Erkrankungen wie Harnstoffzyklusstörungen, organischen Azidämien sowie Blutungs- oder Gerinnungsstörungen zu behandeln.

Laut Dr. Ahrens-Nicklas umfasst die derzeitige Standardversorgung für diese Patienten oft lebenslange Spezialdiäten, regelmäßige Infusionen oder Lebertransplantationen, die alle erhebliche Risiken und mögliche Verzögerungen mit sich bringen. "Formelle klinische Studien sind erforderlich, um zu bewerten, ob Gentherapien sicher sind und ob sie wirken", erklärte sie und betonte die Notwendigkeit wirksamerer Behandlungsoptionen.

Der Fünfjahresplan beinhaltet die Verfeinerung von Base-Editing- und Prime-Editing-Technologien mittels Lipid-Nanopartikel-Systemen. Die Initiative umfasst auch die Durchführung klinischer Studien, die Einholung regulatorischer Genehmigungen und die Ausweitung des Zugangs zu diesen Therapien durch deren Umsetzung an gemeinschaftlichen Standorten und entfernten Zentren. Das Projekt baut auf früheren Arbeiten zur personalisierten Gentherapie auf, einschließlich der Behandlung eines Kindes mit einer seltenen genetischen Erkrankung.