Congruence Therapeutics präsentiert Daten zu CGX-195 bei AAT-Mangel-Konferenz
Das Biotech-Unternehmen Congruence Therapeutics hat präklinische Ergebnisse für seinen Wirkstoffkandidaten CGX-195 zur Behandlung von AAT-Mangel vorgestellt.
Auf der ERS Alpha-1 Antitrypsin-Konferenz am 23. Oktober legte Congruence Therapeutics neue Forschungsergebnisse zu CGX-195 vor. Der niedermolekulare Wirkstoffkandidat soll die Fehlfaltung von Proteinen korrigieren, die bei einem Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AAT) auftritt.
Die in Zellkulturen und Mausmodellen gewonnenen Daten zeigen laut Unternehmen, dass CGX-195 die Sekretion von funktionellem Z-A1AT-Protein steigern und gleichzeitig die Bildung von Z-A1AT-Polymeren verringern kann. Diese Aggregate gelten als Hauptursache für den Gewebeschaden bei dieser Erkrankung.
AAT-Mangel ist eine genetische Erkrankung, die vorwiegend die Lunge und Leber beeinträchtigt. Congruence Therapeutics nutzt bei der Entwicklung seines Portfolios rechnergestützte Verfahren, um die Identifizierung potenzieller Wirkstoffe zu beschleunigen. Das Unternehmen setzt die Auswertung der präklinischen Daten zur Vorbereitung weiterer Entwicklungsschritte fort.