CRISPR-Genbearbeitungstherapien schreiten voran

Die Entwicklung von CRISPR-basierten Genom-Editierungstherapien, einer neuen Klasse von Medikamenten zur präzisen Modifikation krankheitsverursachender DNA-Sequenzen, schreitet voran. Führend sind dabei Unternehmen wie Intellia Therapeutics, Locus Biosciences und CRISPR Therapeutics. Diese Therapien nutzen die CRISPR-Technologie zur Bearbeitung von DNA oder zur Regulierung der Genexpression.

Intellia Therapeutics hat mit Lonvoguran Ziclumeran (NTLA-2002) den fortschrittlichsten Kandidaten für die Behandlung von hereditärem Angioödem (HAE) in der Nähe der Zulassung. Das Unternehmen leitete 2026 eine gestaffelte Einreichung bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) ein, basierend auf positiven Phase-III-Ergebnissen. Diese Therapie ist als einmalige Behandlung konzipiert, um eine dauerhafte Prävention von HAE-Anfällen zu ermöglichen.

CRISPR Therapeutics evaluiert CTX310, eine In-vivo-Therapie, die auf das ANGPTL3-Gen abzielt und zur Behandlung von refraktärer Dyslipidämie eingesetzt wird. Diese Therapie befindet sich derzeit in einer ersten Phase-I-Studie am Menschen. Gleichzeitig untersucht Locus Biosciences seine CRISPR-Cas3-verstärkte Bakteriophagentherapie LBP-EC01 zur Behandlung von medikamentenresistenten E. coli-Harnwegsinfektionen in einer laufenden Phase-II-Studie.

Die Fortschritte in der CRISPR-Technologie werden durch Verbesserungen der Editierpräzision, der Verabreichungssysteme und der Entwicklung von Editoren der nächsten Generation wie Base und Prime Editing vorangetrieben. Diese Methoden ermöglichen gezielte genetische Modifikationen, ohne Doppelstrangbrüche in der DNA zu verursachen, was potenziell Sicherheit und Genauigkeit verbessert.

Insgesamt bewerten über 20 Unternehmen mehr als 30 CRISPR-Therapiekandidaten in verschiedenen Entwicklungsstadien. Diese Therapien bergen das Potenzial zur Behandlung einer Reihe von Erkrankungen, darunter genetische, hämatologische, onkologische und neurologische Störungen.