Eloxx Pharmaceuticals startet Phase-2b-Studie mit Exaluren bei Alport-Syndrom
Eloxx Pharmaceuticals hat die ersten Patienten in seine Phase-2b-Studie EXACT aufgenommen, die Exaluren bei Alport-Syndrom mit Nonsens-Mutationen untersucht. Erste Ergebnisse der 16-wöchigen Studienphase werden Mitte 2027 erwartet.
Eloxx Pharmaceuticals hat mit der Dosierung von Patienten in seiner Phase-2b-Studie EXACT begonnen, die den Einsatz von Exaluren bei Patienten mit Nonsens-Mutationen des Alport-Syndroms untersucht. Das Unternehmen hat bestätigt, dass die ersten beiden Patienten ihre anfänglichen Dosen erhalten haben. Das Alport-Syndrom ist eine seltene genetische Erkrankung, die die Nieren beeinträchtigt und zu Nierenversagen führen kann.
Die erste 16-wöchige, placebokontrollierte Phase der Studie wird voraussichtlich Mitte 2027 erste Ergebnisse liefern. Die endgültige Auswertung der gesamten Studie wird bis Ende 2027 erwartet.
Exaluren wird auf sein Potenzial untersucht, die Produktion fehlerhafter Proteine zu korrigieren, die durch Nonsens-Mutationen verursacht werden und die genetische Grundlage des Alport-Syndroms darstellen. Die Therapie zielt darauf ab, die Produktion funktionsfähiger Proteine wiederherzustellen.
Diese Studie soll zeigen, dass Exaluren die Nierenfunktion verbessern und das Fortschreiten der Krankheit verlangsamen kann. Positive Ergebnisse könnten eine neue therapeutische Option für Patienten mit Alport-Syndrom darstellen, einer Erkrankung mit begrenzten Behandlungsalternativen.