EMA prüft Sanofis Olipudase Alfa als potenzielle ASMD-Therapie

Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat den Zulassungsantrag für Olipudase Alfa des Pharmakonzerns Sanofi zur Prüfung angenommen. Das Mittel ist eine untersuchte Enzymersatztherapie, die zur Behandlung der sauren Sphingomyelinase-Defizienz (ASMD) evaluiert wird.

ASMD, historisch bekannt als Niemann-Pick-Krankheit Typ A und B, ist eine seltene, fortschreitende und potenziell lebensbedrohliche Erkrankung, für die derzeit keine Behandlungen zugelassen sind. Schätzungen zufolge sind etwa 2.000 Patienten in den USA, Europa und Japan betroffen. Sollte Olipudase Alfa zugelassen werden, wäre es die erste und einzige verfügbare Therapie für ASMD.

Der Antrag stützt sich auf positive Ergebnisse aus zwei klinischen Studien (ASCEND und ASCEND-Peds). Diese untersuchten Olipudase Alfa bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit ASMD ohne Beteiligung des Zentralnervensystems. Die PRIME-Anerkennung der EMA deutet auf einen potenziellen therapeutischen Vorteil hin.

Olipudase Alfa hat auch eine Breakthrough-Therapy-Auszeichnung von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) und eine SAKIGAKE-Auszeichnung in Japan erhalten. Diese Anerkennungen spiegeln das Potenzial des Medikaments für Patienten mit schweren, ungedeckten medizinischen Bedürfnissen wider. Eine Entscheidung der EMA wird in der zweiten Jahreshälfte 2022 erwartet.

ASMD resultiert aus einer mangelhaften Aktivität des Enzyms saure Sphingomyelinase, was zur Anreicherung von Sphingomyelin in den Zellen führt und Zellschäden sowie Organfunktionsstörungen verursachen kann.