EU-Kommission genehmigt Pfizers Gentherapie gegen Hämophilie B
Die Europäische Kommission hat die bedingte Marktzulassung für DURVEQTIX® (fidanacogen elaparvovec), eine Gentherapie von Pfizer für erwachsene Patienten mit Hämophilie B, erteilt.
Pfizer Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EG) die bedingte Marktzulassung für DURVEQTIX® (fidanacogen elaparvovec) erteilt hat. Die Gentherapie ist für Erwachsene mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B, einem angeborenen Mangel an Faktor IX (FIX), zugelassen. DURVEQTIX soll es den Betroffenen ermöglichen, FIX selbst durch eine einmalige Dosis zu produzieren, was eine Alternative zu den derzeitigen Behandlungsstandards darstellt, die häufige intravenöse FIX-Infusionen erfordern.
Die entscheidende Phase-3-Studie BENEGENE-2 zeigte nach der Behandlung signifikante Reduktionen von Blutungen. Nach bis zu vier Jahren Nachbeobachtungszeit wiesen mit DURVEQTIX behandelte Patienten eine mediane jährliche Blutungsrate (ABR) von null auf. Dies deutet auf eine anhaltende schützende Wirkung gegen Blutungen hin und könnte für geeignete Hämophilie-B-Patienten die Notwendigkeit fortlaufender Prophylaxebehandlungen eliminieren.
Die Therapie erfüllte ihren primären Wirksamkeitsendpunkt und zeigte Nicht-Unterlegenheit sowie eine statistisch signifikante Verringerung der ABR aller Blutungen im Vergleich zur Standardprofylaxe mit Faktor IX. Die Wirksamkeit der Behandlung blieb vom zweiten bis zum vierten Jahr nach Verabreichung stabil. Das Sicherheitsprofil entsprach den Ergebnissen früherer Studien, und die Therapie wurde im Allgemeinen gut vertragen.
Diese bedingte Marktzulassung gilt in allen 27 EU-Mitgliedstaaten sowie in Island, Liechtenstein und Norwegen. Die Zulassung folgt auf frühere Genehmigungen durch die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) und die kanadischen Gesundheitsbehörden, wo die Therapie unter dem Namen BEQVEZTM vermarktet wird. Die Entscheidung der EG basiert auf den Ergebnissen der Phase-3-Studie BENEGENE-2.