FDA akzeptiert BioMarins Antrag auf vollständige Zulassung von VOXZOGO für Achondroplasie

BioMarin Pharmaceutical Inc. hat bekannt gegeben, dass die US-Arzneimittelbehörde (FDA) den Ergänzungsantrag für ein neues Medikament (sNDA) für VOXZOGO® (vosoritide) zur Erlangung der vollen Zulassung für die Behandlung von Kindern mit Achondroplasie angenommen hat. Die FDA hat ein Zieldatum gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) auf den 28. Februar 2027 festgelegt.

Der Antrag wird durch langfristige Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus drei laufenden Studien gestützt. Diese Studien umfassen Daten zur Körpergröße im Erwachsenenalter und zu anderen klinischen Ergebnissen jenseits des linearen Wachstums, die über verlängerte Nachbeobachtungszeiträume ausgewertet wurden. VOXZOGO erhielt 2021 zunächst eine beschleunigte Zulassung durch die FDA, um den Patienten einen früheren Zugang zur Therapie zu ermöglichen.

Achondroplasie ist die häufigste Form von Skelettdysplasie, die durch unproportionierten Kleinwuchs gekennzeichnet ist. Der Zustand resultiert aus einer genetischen Mutation, die die endochondrale Ossifikation negativ reguliert. Der sNDA zielt darauf ab, den klinischen Nutzen der Therapie auf der Grundlage der gesammelten langfristigen Daten zu bestätigen.

BioMarin erklärte, dass diese Einreichung durch die umfangreichste Evidenz für jedes Achondroplasie-Medikament untermauert wird. Im Falle einer Zulassung wäre VOXZOGO die erste Therapie für Achondroplasie, die auf der Grundlage eines robusten klinischen Datenpakets von einer beschleunigten zu einer traditionellen Zulassung übergeht.