FDA-Beratergremium empfiehlt Metreleptin für generelle Lipodystrophie
Ein Beratergremium der US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Zulassung des Prüfmedikaments Metreleptin für die Behandlung der generalisierten Lipodystrophie bei Kindern und Erwachsenen empfohlen. Für die partielle Form wurde keine Empfehlung ausgesprochen.
Das Beratergremium für endokrinologische und metabolische Medikamente (EMDAC) der US-Arzneimittelbehörde FDA hat die Empfehlung für das Prüfmedikament Metreleptin zur Behandlung der generalisierten Lipodystrophie (LD) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten abgegeben. Mit 11 zu 1 Stimmen wurde entschieden, dass die Vorteile von Metreleptin die Risiken für diese Patientengruppe überwiegen.
Für die Behandlung von Patienten mit partieller Lipodystrophie sprach sich das Komitee hingegen mit 2 zu 10 Stimmen gegen eine Empfehlung aus. AstraZeneca und Bristol-Myers Squibb Company erklärten, weiterhin mit der FDA zusammenarbeiten zu wollen, um geeignete Patienten mit partieller LD zu identifizieren, die von Metreleptin profitieren könnten.
Lipodystrophie ist eine Gruppe seltener Syndrome, die oft mit schweren metabolischen Störungen, erheblicher Morbidität und Mortalität verbunden ist. Derzeit gibt es keine von der FDA zugelassenen Therapien für seltene Formen der LD, mit Ausnahme der HIV-assoziierten LD. Metreleptin wird zur Behandlung der generalisierten LD oder metabolischer Störungen im Zusammenhang mit partieller LD geprüft.
Die FDA ist an die Empfehlung des Beratergremiums nicht gebunden, wird sie jedoch bei der Prüfung des Zulassungsantrags (Biologics License Application, BLA) für Metreleptin berücksichtigen. Das Zieldatum für die Entscheidung der FDA ist der 24. Februar 2014.