FDA genehmigt Pfizers Gentherapie gegen Hämophilie B

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat die von Pfizer Inc. entwickelte Gentherapie BEQVEZ™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt) für die Behandlung von Hämophilie B bei Erwachsenen zugelassen. Die Einmalbehandlung soll Patienten ermöglichen, ihren eigenen Gerinnungsfaktor zu produzieren, und dadurch Blutungen sowie die Belastung durch regelmäßige Infusionen reduzieren.

BEQVEZ ist für Erwachsene mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie B bestimmt, die derzeit eine Faktor IX (FIX)-Prophylaxe erhalten oder schwere Blutungsereignisse erlebt haben. Die Therapie zielt darauf ab, dass der Körper FIX intern produziert, als Alternative zur aktuellen Standardversorgung mit häufigen intravenösen Infusionen.

Hämophilie B ist eine seltene genetische Blutungsstörung, die durch einen Mangel an FIX verursacht wird und zu verlängerten und häufigen Blutungen führt. Weltweit leben über 38.000 Menschen mit Hämophilie B. Trotz aktueller prophylaktischer Behandlungen treten bei vielen Betroffenen weiterhin spontane Blutungen auf, was eine erhebliche Belastung darstellt.

Pfizer führt ein Garantieprogramm für BEQVEZ ein, um Kostenträgern mehr Sicherheit zu bieten und den Patientenzugang zu gewährleisten. Die Therapie wurde auch in Kanada zugelassen und wird derzeit von der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) geprüft.