FDA genehmigt Sanofis Xenpozyme zur ASMD-Behandlung

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Sanofis Xenpozyme (olipudase alfa-rpcp) zur Behandlung der nicht-zentralnervösen Manifestationen (non-ZNS) der sauren Sphingomyelinase-Defizienz (ASMD) bei Erwachsenen und Kindern zugelassen. Damit ist Xenpozyme die erste und derzeit einzige zugelassene Therapie, die speziell für ASMD entwickelt wurde.

ASMD, früher bekannt als Niemann-Pick-Krankheit Typen A, A/B und B, ist eine extrem seltene und fortschreitende genetische Erkrankung, die mit erheblicher Morbidität und Mortalität verbunden ist. Zu den Symptomen können eine vergrößerte Milz oder Leber, Atembeschwerden, Lungenentzündungen und ungewöhnliche Blutergüsse oder Blutungen gehören. Bisher beschränkte sich die Behandlung von ASMD auf unterstützende Maßnahmen zur Bewältigung einzelner Symptome und sorgfältige Überwachung.

Sanofi hat sich bemüht, Patienten und Familien, die von ASMD betroffen sind, Hoffnung zu bringen. Laut Unternehmen ist die Zulassung von Xenpozyme das Ergebnis umfangreicher Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen. Das Medikament erhielt zuvor von der FDA den Status "Breakthrough Therapy", der die Entwicklung und Prüfung von Medikamenten für schwere oder lebensbedrohliche Erkrankungen beschleunigen soll.

Vor der Zulassung in den USA erhielt Xenpozyme im Juni 2022 die Zulassung der Europäischen Kommission und im März 2022 in Japan unter der dortigen "SAKIGAKE"-Bezeichnung (Pionier). Die FDA-Zulassung basiert auf positiven Daten aus den klinischen Studien ASCEND und ASCEND-Peds. Diese Studien zeigten, dass Xenpozyme die Lungenfunktion (gemessen an der Kohlenmonoxid-Diffusionskapazität, DLco) verbesserte, die Milz- und Lebergrößen reduzierte und die Thrombozytenzahl bei Erwachsenen und Kindern verbesserte, mit einem nachgewiesenen Sicherheitsprofil.