FDA genehmigt den Beginn klinischer Studien mit UCART19 bei Leukämie
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Servier die Zulassung für eine "Investigational New Drug" (IND) erteilt, um die klinische Entwicklung von UCART19 bei Erwachsenen mit akuter lymphatischer Leukämie fortzusetzen.
Servier hat, gemeinsam mit Pfizer und Cellectis, die Genehmigung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Fortsetzung der klinischen Entwicklung des Zelltherapiekandidaten UCART19 in den Vereinigten Staaten erhalten. UCART19 ist eine allogene, gen-editierte Zelltherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit akuter lymphatischer Leukämie (ALL), die rezidiviert ist oder auf bisherige Therapien nicht anspricht.
Die IND-Genehmigung ermöglicht die Ausweitung der CALM-Phase-1-Studie auf mehrere US-amerikanische Zentren, darunter das MD Anderson Cancer Center. Servier ist Sponsor der CALM-Studie, die im August 2016 in Großbritannien begann. Das Unternehmen erwarb 2015 die exklusiven Rechte an UCART19 von Cellectis, und Pfizer ist an der weiteren Entwicklung beteiligt.
Die CALM-Studie ist eine offene Dosis-Eskalationsstudie, die darauf abzielt, die Sicherheit, Verträglichkeit und anti-leukämische Wirksamkeit von UCART19 bei Patienten mit CD19-positivem B-Zell-ALL, die rezidiviert oder refraktär ist, zu bewerten. Die Prüfung durch die FDA, die auf einer Sitzung des Recombinant DNA Advisory Committee (RAC) folgte, ebnet den Weg für die Ausweitung in den USA.
UCART19 ist ein allogener CAR-T-Zellproduktkandidat für CD19-exprimierende hämatologische Malignome. Diese Therapie bietet eine "direkt verfügbare" ("off-the-shelf") Lösung und zielt darauf ab, die logistischen Herausforderungen autologer CAR-T-Zelltherapien zu überwinden, die eine individuelle, patientenspezifische Herstellung erfordern. Pfizer hält die exklusiven Rechte für die Entwicklung und Vermarktung von UCART19 innerhalb der USA, während Servier die Rechte für andere Regionen behält.