FDA erteilt Sanofis Tolebrutinib den „Breakthrough Therapy“-Status für progredient-schubfreie MS

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat dem Prüfpräparat Tolebrutinib von Sanofi den Status einer „Breakthrough Therapy“ für die Behandlung von Erwachsenen mit nicht-schubförmiger sekundärprogredienter Multipler Sklerose (nrSPMS) verliehen. Diese Einstufung signalisiert, dass das Medikament bei ernsthaften Erkrankungen erhebliche Verbesserungen gegenüber bestehenden Therapien bieten könnte.

Die Einstufung basiert auf positiven Daten aus der klinischen Phase-3-Studie HERCULES. Die Studie zeigte, dass Tolebrutinib das Einsetzen einer bestätigten Behinderungsprogression um 31 % im Vergleich zu Placebo verzögerte. Darüber hinaus zeigte die Studie eine nahezu Verdoppelung der Rate an bestätigten Verbesserungen der Behinderung bei Patienten, die mit Tolebrutinib behandelt wurden, im Vergleich zur Placebogruppe.

Tolebrutinib ist ein zirkulierender Bruton-Tyrosinkinase (BTK)-Inhibitor, eine Medikamentenklasse, die auf das Immunsystem abzielt. Dies macht es zum ersten und einzigen BTK-Inhibitor für MS, der von der FDA den Status „Breakthrough Therapy“ erhalten hat. Die Erkrankung nrSPMS ist gekennzeichnet durch eine fortschreitende Zunahme von Behinderungen ohne aktive Schübe und stellt einen erheblichen medizinischen Bedarf in der Behandlung von Multipler Sklerose dar.

Zulassungsanträge für Tolebrutinib werden derzeit für die USA finalisiert und für die Europäische Union vorbereitet. Sanofi führt außerdem die Phase-3-Studie PERSEUS für primärprogrediente Multiple Sklerose durch, deren Ergebnisse für das zweite Halbjahr 2025 erwartet werden. Obwohl die Einstufung ermutigend ist, befindet sich Tolebrutinib noch in der klinischen Prüfung, und seine Sicherheit und Wirksamkeit wurden noch nicht vollständig von einer Zulassungsbehörde bewertet oder genehmigt.