FDA erteilt Orphan-Drug-Status für Lundbecks Medikamentenkandidat gegen Cushing-Syndrom

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat Lundbecks experimentischem monoklonalem Antikörper asedebart gegen ACTH den Status eines Orphan-Arzneimittels verliehen. Das Medikament, zuvor als Lu AG13909 bekannt, zielt darauf ab, das adrenokortikotrope Hormon (ACTH) zu blockieren, um das endogene Cushing-Syndrom zu behandeln.

Das endogene Cushing-Syndrom ist eine seltene endokrine Erkrankung, die meist durch eine Überproduktion von ACTH verursacht wird. Dies führt zu einem chronischen Cortisolüberschuss, der den Körper erheblich belastet. Bestehende Behandlungen erzielen oft keine optimale Krankheitskontrolle und können mit behandlungsbedingten Komplikationen einhergehen.

Der Orphan-Drug-Status soll die Entwicklung von Therapien für seltene Erkrankungen fördern und kann nach der Zulassung bestimmte Anreize wie Marktexklusivität bieten.

Lundbeck führt derzeit eine Proof-of-Concept-Studie durch, um die Wirksamkeit und Sicherheit von asedebart zu bewerten.