FDA gibt Vorrangiger Prüfung für Alexions Hypophosphatasie-Medikament
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Zulassungsantrag für das experimentelle Medikament Efzimfotase Alfa (ALXN1850) zur Behandlung von Hypophosphatasie angenommen und ihr eine vorrangige Prüfung gewährt. Eine Entscheidung wird für die erste Hälfte des Jahres 2027 erwartet.
Alexion, AstraZeneca Rare Disease, hat von der US-Arzneimittelbehörde (FDA) die Zusage für eine vorrangige Prüfung (Priority Review) seines Antrags auf eine Biologics License Application (BLA) für das experimentelle Medikament Efzimfotase Alfa (ALXN1850) erhalten. Die Therapie wird zur Behandlung von Hypophosphatasie (HPP) bei Patienten ab zwei Jahren entwickelt.
Die FDA wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2027 eine Entscheidung über den Antrag treffen. Die vorrangige Prüfung wird für Medikamente gewährt, die das Potenzial haben, im Vergleich zu verfügbaren Therapien erhebliche Verbesserungen in Bezug auf Sicherheit, Wirksamkeit oder Anwendungsfreundlichkeit zu bieten.
Hypophosphatasie ist eine seltene, erbliche Stoffwechselerkrankung, die durch eine unzureichende Aktivität des Enzyms alkalische Phosphatase (ALP) gekennzeichnet ist, welches für die Knochenentwicklung und -funktion entscheidend ist. Efzimfotase Alfa ist eine experimentelle Enzymersatztherapie, die zur subkutanen Verabreichung alle zwei Wochen konzipiert ist und auf den zugrunde liegenden Enzymmangel abzielt.
Der Antrag wird durch Alexions Phase-III-Klinikprogramm unterstützt, einschließlich der HICKORY-, MULBERRY- und CHESTNUT-Studien. Diese Studien evaluierten die Therapie bei Patienten, die noch keine Behandlung erhalten hatten, sowie bei Patienten, die zuvor mit Strensiq behandelt wurden. Alexion schätzt die relevante HPP-Patientenpopulation in wichtigen globalen Märkten auf etwa 13.800 Patienten.