FDA gewährt beschleunigte Prüfung für Sanofis Hämophilie A-Therapie

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat den Biologics License Application (BLA) für efanesoctocog alfa zur beschleunigten Prüfung angenommen. Das Medikament, eine gemeinsame Entwicklung von Sanofi und Sobi, ist zur Behandlung von Hämophilie A, einer seltenen und potenziell lebensbedrohlichen Blutgerinnungsstörung, bestimmt.

Das Zieldatum für die Entscheidung der FDA ist der 28. Februar 2023. Eine beschleunigte Prüfung wird für Therapien gewährt, die das Potenzial haben, die Behandlung, Diagnose oder Prävention schwerer Erkrankungen erheblich zu verbessern. Efanesoctocog alfa erhielt im Mai 2022 den Status einer "Breakthrough Therapy" von der FDA.

Die Zulassung basiert auf den Daten der pivotalen Phase-3-Studie XTEND-1. Die Studienergebnisse zeigten, dass efanesoctocog alfa bei einmal wöchentlicher prophylaktischer Gabe hohe, anhaltende Faktor-VIII-Aktivitätsspiegel im normalen bis nahezu normalen Bereich für den größten Teil der Woche liefert. Dies kann einen verbesserten Schutz vor Blutungen bieten.

Die Studie ergab eine klinisch bedeutsame Reduzierung von Blutungen im Vergleich zur vorherigen prophylaktischen Behandlung. Efanesoctocog alfa wurde gut vertragen, und es wurden keine Hemmkörper gegen Faktor VIII nachgewiesen. Die häufigsten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse waren Kopfschmerzen, Gelenkschmerzen, Stürze und Rückenschmerzen.