FDA erteilt MavriX Bio Orphan-Disease-Status für pädiatrische Anwendung
Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat MavriX Bio für seine experimentelle Gentherapie MVX-220 zur Behandlung des Angelman-Syndroms die Bezeichnung „Rare Pediatric Disease Designation“ (RPDD) verliehen.
MIDDLETON, Massachusetts – MavriX Bio gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) seiner experimentellen Gentherapie MVX-220 für die Behandlung des Angelman-Syndroms (AS) die Bezeichnung „Rare Pediatric Disease Designation“ (RPDD) verliehen hat. AS ist eine seltene und schwächende neurogenetische Störung, für die derzeit keine zugelassenen Behandlungen existieren.
Diese Einstufung stellt einen wichtigen Meilenstein im Entwicklungsprogramm des Unternehmens dar. Das Angelman-Syndrom wird durch den Funktionsverlust des mütterlich vererbten Ubiquitin-Proteinligase-E3A (UBE3A)-Gens verursacht. MVX-220 ist eine in der Entwicklung befindliche Gentherapie auf Basis eines adeno-assoziierten Virus (AAV), die darauf abzielt, eine funktionierende Kopie des UBE3A-Gens in Neuronen zu liefern, um die zugrunde liegende genetische Ursache der Erkrankung zu behandeln.
Die RPDD-Einstufung bietet Anreize für die Entwicklung von Therapien für seltene pädiatrische Erkrankungen. Sofern MVX-220 die Zulassung der FDA erhält und die gesetzlichen Anforderungen erfüllt, kann das Programm Anspruch auf einen Priority Review Voucher (PRV) für seltene pädiatrische Erkrankungen haben. Dieser Voucher kann zur beschleunigten Prüfung eines nachfolgenden Zulassungsantrags verwendet oder an einen anderen Sponsor verkauft werden.
Die Entwicklung von MVX-220 wurde mit finanzieller Unterstützung der Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics (FAST) vorangetrieben und wird in der ersten klinischen Humanstudie ASCEND-AS (NCT07181837) fortgesetzt, welche die Sicherheit und Verträglichkeit der Therapie bei erwachsenen und pädiatrischen Personen mit AS untersucht.