FDA erteilt Ablehnungsbescheid für Wachstumshormonpräparat von Pfizer/OPKO

Pfizer Inc. und OPKO Health, Inc. haben mitgeteilt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) einen Bescheid über die Ablehnung (Complete Response Letter, CRL) der Zulassung für Somatrogon erlassen hat. Somatrogon ist ein in der Entwicklung befindliches, langwirksames rekombinantes menschliches Wachstumshormon, das einmal wöchentlich verabreicht werden soll und zur Behandlung von Wachstumshormonmangel (GHD) bei Kindern bestimmt ist.

Die Unternehmen gaben an, die Stellungnahme der FDA zu prüfen und mit der Behörde zusammenarbeiten zu wollen, um das weitere Vorgehen festzulegen. Pfizer und OPKO schlossen 2014 eine weltweite Vereinbarung zur Entwicklung und Vermarktung von Somatrogon ab, bei der OPKO für das klinische Programm und Pfizer für die Zulassung und Vermarktung zuständig ist.

Wachstumshormonmangel ist eine seltene Erkrankung, die etwa ein von 4.000 bis 10.000 Kindern betrifft. Sie ist gekennzeichnet durch eine unzureichende Sekretion von Wachstumshormon durch die Hypophyse, was zu Wachstumsstörungen und verzögerter Pubertät führen kann. Ohne Behandlung können betroffene Kinder eine deutlich geringere Körpergröße im Erwachsenenalter erreichen und weitere physische sowie psychosoziale Probleme erleiden.

Während die US-Zulassungsantrag abgelehnt wurde, hat Somatrogon in anderen Regionen kürzlich Zulassungen erhalten. Das japanische Gesundheitsministerium hat NGENLA® (Somatrogon) für die Langzeitbehandlung von pädiatrischem GHD zugelassen. Auch Health Canada und die australische Therapeutic Goods Administration (TGA) haben NGENLA® für die gleiche Indikation genehmigt. Darüber hinaus hat der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) im Dezember 2021 eine positive Stellungnahme zur Marktzulassung innerhalb der EU abgegeben, wobei eine Entscheidung der Europäischen Kommission für Anfang 2022 erwartet wird.