FDA setzt Überprüfung von Capricor Therapeutics' Deramiocel fort
Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat das zuvor erlassene "Complete Response Letter" aufgehoben und die Überprüfung der Zulassungsantrag für Capricor Therapeutics' Deramiocel fortgesetzt. Ein neues PDUFA-Zieldatum wurde auf den 22. August 2026 festgelegt.
SAN DIEGO – Capricor Therapeutics gab bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA die Überprüfung des Biologics License Application (BLA) für Deramiocel, eine experimentelle Zelltherapie zur Behandlung der Kardiomyopathie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), fortsetzt. Die FDA hatte zuvor im Juli 2025 einen "Complete Response Letter" (CRL) ausgestellt.
Die Behörde hat den vorherigen CRL nun aufgehoben und ein neues PDUFA-Zieldatum für den 22. August 2026 für den BLA festgelegt, wobei die erneute Einreichung als Klasse 2 eingestuft wird. Capricor Therapeutics erwartet, bei einer möglichen Zulassung Anspruch auf einen Priority Review Voucher zu haben.
Capricor-CEO Linda Marbán zeigte sich ermutigt durch die Anerkennung der FDA auf ihre Antwort auf das CRL und die fortgesetzte Überprüfung. Das Unternehmen glaubt, dass Deramiocel das Potenzial hat, die erste Therapie zu sein, die sowohl die Skelett- als auch die Herzmanifestationen von DMD behandelt, gestützt durch positive Ergebnisse der entscheidenden HOPE-3 Phase-3-Studie.
Duchenne-Muskeldystrophie ist eine schwere, X-chromosomale genetische Erkrankung, die durch fortschreitenden Muskelabbau gekennzeichnet ist, einschließlich des Herzmuskels, was zu Kardiomyopathie und Herzversagen als Haupttodesursache führt. Die Behandlungsmöglichkeiten bleiben begrenzt, und es gibt keine Heilung.