Galibra Neuroscience erhält FDA-Status als Orphan Drug und für seltene pädiatrische Erkrankungen für Gentherapie bei SSADH-Mangel

Galibra Neuroscience hat bekannt gegeben, dass das Unternehmen von der US-Arzneimittelbehörde Food and Drug Administration (FDA) sowohl den Orphan-Drug-Status (ODD) als auch die Bezeichnung für seltene pädiatrische Erkrankungen (Rare Pediatric Disease Designation) für seine untersuchte Gentherapie zur Behandlung des Succinaldehyd-Dehydrogenase-Mangels (SSADH) erhalten hat.

Diese Einstufungen sind entscheidend für die Entwicklung der potenziell ersten krankheitsmodifizierenden Therapie für diese ultra-seltene neurometabolische Störung. Der SSADH-Mangel ist eine Erbkrankheit, die zur Ansammlung neurotoxischer Stoffwechselprodukte führt und schwere neurologische Symptome verursacht.

Der ODD-Status bietet Anreize wie eine Marktexklusivität für einen bestimmten Zeitraum nach der Zulassung und Steuergutschriften für bestimmte klinische Forschungskosten. Die Bezeichnung für seltene pädiatrische Erkrankungen kann das Unternehmen für einen Priority Review Voucher (PRV) qualifizieren, der zur Beschleunigung der FDA-Bewertung eines zukünftigen Zulassungsantrags eingelöst werden kann.

Galibra Neuroscience treibt seine Gentherapie weiter voran und plant klinische Studien zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit bei pädiatrischen Patienten mit SSADH-Mangel.