Genezen und Raiden Science Foundation kooperieren bei Herstellung für UBA5-Gentherapiestudie
Genezen und die Raiden Science Foundation gehen eine Produktionspartnerschaft für eine AAV9-Gentherapie zur Behandlung der UBA5-Krankheit ein. Die Zusammenarbeit konzentriert sich auf die Herstellung der Gentherapievektoren.
Genezen, ein Auftragsentwicklungs- und Produktionsunternehmen (CDMO) für Gentherapien, und die Raiden Science Foundation (RSF), eine von Eltern geführte Organisation für seltene Krankheiten, haben eine Produktionspartnerschaft vereinbart. Diese Kooperation konzentriert sich auf die AAV9-Genersatztherapie, die für eine klinische Studie zur UBA5-Krankheit bestimmt ist.
Im Rahmen der Vereinbarung wird Genezen für die Herstellung der AAV9-Vektoren verantwortlich sein, die entscheidende Komponenten für die Gentherapie darstellen. Diese Partnerschaft wird voraussichtlich die klinische Entwicklung der UBA5-Therapie vorantreiben, mit dem Ziel, eine seltene genetische Erkrankung zu behandeln.
Die UBA5-Krankheit ist eine schwere Erkrankung, die durch Mutationen im UBA5-Gen verursacht wird und häufig zu erheblichen neurologischen Beeinträchtigungen bei Betroffenen, insbesondere bei Säuglingen und Kindern, führt. Die Gentherapie zielt darauf ab, diesen Mangel durch den Ersatz oder die Wiederherstellung der Funktion des UBA5-Gens zu beheben.
Die Raiden Science Foundation hat Forschungs- und Entwicklungsbemühungen für die UBA5-Krankheit aktiv unterstützt. Diese Produktionsvereinbarung mit Genezen stellt einen wichtigen Schritt dar, um Forschungsergebnisse in potenzielle klinische Behandlungen für Patienten zu überführen, die an dieser seltenen Erkrankung leiden.