GSK kooperiert bei Gentherapien für seltene Krankheiten

GSK plc hat eine neue strategische Allianz mit der Fondazione Telethon und der Fondazione San Raffaele angekündigt, um neuartige Behandlungen für seltene genetische Erkrankungen zu erforschen und zu entwickeln. Die Zusammenarbeit konzentriert sich auf die ex vivo Gentherapie, bei der körpereigene Stammzellen des Patienten verwendet werden.

Die Allianz nutzt die Forschung des San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (HSR-TIGET), ein Joint Venture, das seit 1995 besteht. Im Rahmen der Vereinbarung erhält GSK eine exklusive Lizenz zur Entwicklung und Kommerzialisierung einer experimentellen Gentherapie für ADA-schwere kombinierte Immundefizienz (ADA-SCID), eine seltene und lebensbedrohliche Erkrankung, die weltweit etwa 350 Kinder betrifft.

Darüber hinaus wird GSK gemeinsam mit Fondazione Telethon und Fondazione San Raffaele sechs weitere Anwendungen der ex vivo Stammzelltherapie entwickeln. Diese werden eine neue Gentransfertechnologie nutzen, die von Forschern des HSR-TIGET entwickelt wurde, und haben das Potenzial, eine Reihe seltener Krankheiten zu behandeln, darunter metachromatische Leukodystrophie (MLD) und Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS).

Fondazione Telethon erhält eine Vorauszahlung von 10 Millionen Euro von GSK sowie potenzielle weitere zahlungen basierend auf erreichten Meilensteinen. Die Allianz zielt darauf ab, fortschrittliche Therapien für Patienten mit schweren, monogenen Erkrankungen bereitzustellen.