GSK veröffentlicht Langzeitdaten zur Gentherapie für ADA-SCID

GSK plc hat in Zusammenarbeit mit Fondazione Telethon und dem Ospedale San Raffaele Langzeitdaten zur Sicherheit und Wirksamkeit einer Gentherapie für Kinder mit ADA-SCID (Adenosindesaminase-Mangel), einer schweren kombinierten Immundefizienz, veröffentlicht.

Die in der Fachzeitschrift BLOOD veröffentlichte Studie analysierte die Ergebnisse von 18 Kindern, die zwischen 2000 und 2010 am San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy (SR-Tiget) behandelt wurden. ADA-SCID ist eine seltene Erbkrankheit, die die Entwicklung eines gesunden Immunsystems verhindert und oft im ersten Lebensjahr tödlich verläuft.

Die Ergebnisse zeigten, dass alle 18 Patienten nach einer medianen Nachbeobachtungszeit von 6,9 Jahren am Leben waren. Die Mehrheit der Patienten zeigte innerhalb von sechs Monaten nach der Behandlung eine Immunrekonstitution. Darüber hinaus benötigten 83 % der Patienten nach der Gentherapie keine weiteren Interventionen wie Stammzelltransplantationen oder Enzymersatztherapien. Die Häufigkeit schwerer Infektionen nahm nach der Behandlung im Vergleich zur Zeit davor deutlich ab.

Laut dem Bericht besuchten 12 von 14 befragten Patienten (86 %) altersgerechte Vorschulen/Schulen. Forscher betonten, dass diese Gentherapie, jetzt bekannt als Strimvelis™, eine Alternative für Kinder darstellt, denen ein passender Spender für Stammzelltransplantationen fehlt, und das Risiko von Komplikationen wie der Graft-versus-Host-Krankheit (GvHD) verringert.

Die berichteten unerwünschten Ereignisse entsprachen den Erwartungen bei ADA-SCID-Patienten, die eine niedrig dosierte Chemotherapie erhalten und sich von einer Immunschwäche erholen. Häufige Ereignisse waren typische Kinderkrankheiten. Unter den schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen waren Infektionen am häufigsten, oft im Zusammenhang mit den während der Behandlung verwendeten zentralen Venenkathetern. Es wurden bisher keine Leukämiefälle beobachtet.