Kazia Therapeutics startet klinische Studie für pädiatrische Hirntumorerkrankung

Kazia Therapeutics Limited hat eine neue klinische Studie unter der Bezeichnung PNOC035 gestartet, um die Wirksamkeit von Paxalisib in Kombination mit Gemcitabin bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit rezidivierenden oder progredienten atypischen teratoiden/rhabdoiden Tumoren (AT/RT) zu bewerten.

AT/RT ist eine seltene und aggressive Form von Hirnkrebs, die hauptsächlich junge Kinder betrifft. Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für diese Erkrankung, und die Behandlungsergebnisse sind oft schlecht. Diese Studie zielt darauf ab, den ungedeckten medizinischen Bedarf bei dieser Patientengruppe zu decken.

Die multizentrische Studie hat ihren ersten Patienten dosiert, was einen wichtigen Schritt in der Bewertung dieser potenziellen neuen Behandlung darstellt. Die Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit der Kombinationstherapie bei Personen untersuchen, bei denen Standardbehandlungsoptionen ausgeschöpft sind.

Paxalisib ist ein oral verfügbarer niedermolekularer Inhibitor des PI3K-Signalwegs, der von Kazia Therapeutics entwickelt wurde. Das Unternehmen verfolgt dessen Entwicklung für verschiedene onkologische Indikationen, wobei sich diese Studie auf eine kritische pädiatrische Krebserkrankung mit begrenzten therapeutischen Alternativen konzentriert.