Koselugo in den USA für Erwachsene mit Neurofibromatose Typ 1 zugelassen

Die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) hat Koselugo (Selumetinib) für die Behandlung von erwachsenen Patienten mit Neurofibromatose Typ 1 (NF1), die symptomatische, inoperable plexiforme Neurofibrome (PN) aufweisen, zugelassen. Dies teilte Alexion, AstraZeneca Rare Disease mit.

Die Zulassung stützt sich auf die positiven Ergebnisse der KOMET-Phase-III-Studie. Diese globale, placebokontrollierte Studie ist die größte ihrer Art für diese Patientengruppe und zeigte eine signifikante Reduktion der Tumorgröße.

Neurofibromatose Typ 1 (NF1) ist eine seltene, fortschreitende genetische Erkrankung, die verschiedene Organsysteme betreffen kann. Bei bis zu 50 Prozent der NF1-Patienten können sich plexiforme Neurofibrome (PN) entwickeln, die Symptome wie Schmerzen und Muskelschwäche verursachen können.

Mit dieser erweiterten Zulassung kann nun eine kontinuierliche Behandlung für NF1-Patienten unterschiedlichen Alters in den USA angeboten werden, da Koselugo auch für pädiatrische Patienten mit NF1 PN zugelassen ist.