NORD ehrt Vorreiter bei seltenen Krankheiten
Die National Organization for Rare Disorders (NORD) hat die Preisträger der Rare Impact Awards 2026 bekannt gegeben, die Innovationen, Forschung und Interessenvertretung im Bereich seltener Krankheiten fördern.
Norwell, Massachusetts – Die National Organization for Rare Disorders (NORD) hat die Empfänger der Rare Impact Awards 2026 bekannt gegeben. Die Auszeichnungen würdigen Einzelpersonen und Organisationen für ihre bedeutenden Beiträge zur Verbesserung des Lebens von mehr als 30 Millionen Amerikanern, die an seltenen Krankheiten leiden.
In diesem Jahr werden sechs Unternehmen und eine gemeinnützige Organisation für die Entwicklung neuartiger Therapien geehrt, die die Behandlungsergebnisse für Patienten erheblich verbessert haben. Diese Preisträger haben auch neue Forschungsansätze entwickelt und sich für die Interessenvertretung eingesetzt, was zu einem breiteren Verständnis und einer verbesserten Behandlungslandschaft für seltene Erkrankungen beigetragen hat.
Zu den ausgezeichneten Unternehmen gehören Mighty Therapeutics für FORZINITY™, die erste Therapie für das Barth-Syndrom; UCB für KYGEVVI, eine Behandlung für Thymidinkinase-2-Mangel; und Fondazione Telethon für Waskyra™, die erste von der FDA zugelassene Gentherapie für eine primäre Immundefizienzstörung. Weitere Preisträger sind Omeros für YARTEMLEA®, Jazz Pharmaceuticals für MODEYSO™ und Verastem Oncology für AVMAPKI FARCYNJA CO-PACK.
Darüber hinaus erhielt die Foundation for Prader-Willi Research (FPWR) den Abbey S. Meyers Leadership Award für ihre patientenzentrierten Forschungsinitiativen und die Entwicklung des Global PWS Registry. Dieses Register spielte eine Rolle bei der Zulassung einer Gentherapie für eine seltene Krankheit durch die FDA, die über die IAMRARE-Plattform von NORD entwickelt wurde.