Novo Nordisks Denesimig zeigt Langzeitsicherheit und -wirksamkeit bei Hämophilie-A-Studie

Novo Nordisk hat neue Daten aus der FRONTIER4-Erweiterungsstudie veröffentlicht, die die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit des Prüfpräparats Denesimig (Mim8) bei Hämophilie A untersucht. Die Studie bewertete das Medikament in Dosierungen einmal wöchentlich, einmal alle zwei Wochen und einmal monatlich.

Die Interimsanalysen umfassten 426 Teilnehmer aller Altersgruppen mit Hämophilie A, mit oder ohne Inhibitoren. Das Sicherheitsprofil von Denesimig stimmte mit früheren Ergebnissen aus dem FRONTIER-Forschungsprogramm überein. Reaktionen an der Injektionsstelle wurden selten beobachtet und waren mild und vorübergehend. Es wurden keine klinisch signifikanten neutralisierenden Antikörper nachgewiesen.

Hinsichtlich der Wirksamkeit blieben die geschätzten mittleren jährlichen Blutungsraten (ABR) über alle Dosierungsschemata und unabhängig vom Inhibitorstatus konsistent. Bei Erwachsenen und Jugendlichen lag die mittlere ABR bei 0,75, bei Kindern bei 0,37. Ungefähr 71 % der Erwachsenen und Jugendlichen sowie 89 % der Kinder hatten während der Denesimig-Prophylaxe keine behandelten Blutungen.

Novo Nordisk reichte im September 2025 einen Zulassungsantrag für Denesimig bei der US-amerikanischen Zulassungsbehörde FDA ein. Auf demselben Kongress wurden auch neue Daten aus der Concizumab-explorer10-Studie vorgestellt, die eine signifikante Reduzierung der Blutungsraten bei Kindern mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren zeigten.

Diese Ergebnisse unterstreichen die fortwährenden Bemühungen von Novo Nordisk, die Behandlungsmöglichkeiten für Menschen mit Hämophilie zu verbessern.