Novo Nordisk präsentiert Langzeitdaten zu Hämophilie A auf ISTH-Kongress

Novo Nordisk hat neue Interimsdaten aus der Phase-3-Erweiterungsstudie FRONTIER4 zur Langzeitsicherheit und -wirksamkeit des Prüfpräparats denecimig (Mim8) bei Patienten mit Hämophilie A vorgestellt. Die Ergebnisse, die verschiedene Dosierungsintervalle und Altersgruppen der Patienten umfassten, wurden auf dem Kongress der International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH) in Paris präsentiert.

Die Interimsanalyse der Sicherheitsdaten aus der FRONTIER4-Studie zeigte, dass denecimig mit früheren Erkenntnissen übereinstimmte. Reaktionen an der Injektionsstelle traten selten auf und waren mild und vorübergehend. Es wurden keine neutralisierenden Antikörper beobachtet. Die Wirksamkeitsendpunkte, gemessen an der jährlichen Blutungshäufigkeit (ABR), waren über alle Dosierungsschemata und unabhängig vom Inhibitorstatus konsistent. Rund 71 % der Erwachsenen und Jugendlichen sowie 89 % der Kinder erlitten während der denecimig-Prophylaxe keine behandelten Blutungen.

An der Studie nahmen 426 Teilnehmer im Alter von 1 Jahr und älter mit Hämophilie A teil. Langzeitige patientenberichtete Ergebnisse (PROs) zeigten anhaltende Verbesserungen bei Gelenkschmerzen und eine reduzierte Behandlungslast. Separat präsentierte Novo Nordisk auch Daten aus der concizumab explorer10-Studie, die eine Reduzierung der jährlichen Blutungshäufigkeit um 82 % bei Kindern unter 12 Jahren mit Hämophilie A oder B mit Inhibitoren im Vergleich zur bedarfsweisen Behandlung zeigten.

Novo Nordisk hat denecimig zur Prüfung bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eingereicht. Das Unternehmen evaluiert sein Hämophilie-Portfolio weiter durch laufende klinische Studien und Datenpräsentationen.