Oncotelic startet klinische Studie für pädiatrische Hirntumoren
Oncotelic Therapeutics Inc. startet eine klinische Phase-1-2-Studie mit dem experimentellen Medikament OT-101 bei Kindern mit diffusem intrinsischem pontinen Gliom (DIPG), einem seltenen und aggressiven pädiatrischen Hirntumor.
Oncotelic Therapeutics Inc. hat den Beginn einer randomisierten, multizentrischen Phase-1-2-Studie mit seinem experimentellen Medikament OT-101 bei pädiatrischen Patienten mit diffusem intrinsischem pontinen Gliom (DIPG) angekündigt. DIPG stellt eine seltene und aggressive Form von Hirnkrebs dar, die Kinder betrifft und eine besonders schlechte Prognose aufweist.
Das Ziel der Studie ist die Bestimmung der maximal tolerierten Dosis (MTD) oder der empfohlenen Phase-2-Dosis (RP2D) von OT-101 sowie die Bewertung seiner Wirksamkeit bei Kindern mit DIPG. Die Verabreichung erfolgt intrathekal oder intraventrikulär, wodurch das Medikament die Blut-Hirn-Schranke umgehen und therapeutische Konzentrationen direkt in der Zerebrospinalflüssigkeit erreichen kann. Dieser Ansatz ist von Bedeutung, da Chemotherapie historisch gesehen nur begrenzte klinische Vorteile bei DIPG gebracht hat.
OT-101 ist darauf ausgelegt, den transforming growth factor beta 2 (TGF-β2) zu adressieren, ein Protein, das mit der Förderung des Gliomzellwachstums und der Schaffung einer immunsuppressiven Tumormikroumgebung in Verbindung gebracht wird. Präklinische und frühe klinische Daten deuten darauf hin, dass OT-101 die TGF-β2-Sekretion reduzieren, die Proliferation und Migration von Tumorzellen hemmen und die Anti-Tumor-Immunantworten wiederherstellen kann. Das Medikament hat zuvor vielversprechende Einzelwirkungsaktivität bei erwachsenen Patienten mit rezidivierendem/refraktärem hochgradigem Gliom gezeigt.
Die mediane Gesamtüberlebenszeit für Kinder mit DIPG beträgt etwa 10 Monate nach Standardstrahlentherapie, was den dringenden Bedarf an neuartigen Therapiestrategien unterstreicht. Die Studie von Oncotelic zielt darauf ab, diesen ungedeckten Bedarf durch die Untersuchung von OT-101 als Konsolidierungstherapie nach der Strahlentherapie zu decken. Sicherheitspharmakologiestudien an Kaninchen und Primaten deuteten auf ein günstiges Sicherheitsprofil für intrathekal verabreichtes OT-101 hin.