Orchard Therapeutics meldet frühe positive neurokognitive Ergebnisse für OTL-201 bei MPS-IIIA

Orchard Therapeutics hat erste klinische Ergebnisse, einschließlich erster neurokognitiver Daten, aus seiner laufenden Proof-of-Concept-Studie mit OTL-201 veröffentlicht. Dabei handelt es sich um eine experimentelle hämatopoetische Stammzell-Gentherapie zur Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IIIA (MPS-IIIA).

Die Studie umfasste fünf Patienten im Alter von 6 bis 24 Monaten zum Zeitpunkt der OTL-201-Verabreichung. Alle Teilnehmer erreichten ein anhaltendes Engraftment von gentherapierten Zellen und supraphysiologische Werte des SGSH-Enzyms in den Leukozyten, die bis zum letzten Nachbeobachtungstermin aufrechterhalten wurden. Die SGSH-Spiegel in der Zerebrospinalflüssigkeit lagen sechs Monate nach der Behandlung im oder über dem Normalbereich.

Frühe neurokognitive Ergebnisse deuten darauf hin, dass vier der fünf Patienten kognitive Fähigkeiten erworben haben, die der Entwicklung gesunder Kinder entsprechen. Ein Patient zeigte nach 18 Monaten Nachbeobachtung eine deutliche Verbesserung gegenüber dem natürlichen Krankheitsverlauf. Drei weitere Patienten liegen derzeit im normalen Entwicklungsquotienten (DQ-Bereich), obwohl eine längere Nachbeobachtung erforderlich ist.

Die Behandlung mit OTL-201 wurde allgemein gut vertragen. Bis heute wurden sechs schwerwiegende unerwünschte Ereignisse (SAEs) berichtet, von denen einige auf die Konditionierung oder Leukapherese zurückzuführen sind. Bislang wurden keine Anzeichen fürInsertionelle Onkogenese oder klonale Dominanz beobachtet.