Pfizer und Alcyone Lifesciences prüfen Gentherapie-Verabreichungssystem
Pfizer und Alcyone Lifesciences haben eine Machbarkeitsstudie vereinbart, um Alcyones Verabreichungstechnologie für Gentherapien gegen Erkrankungen des Zentralnervensystems zu evaluieren.
Pfizer Inc. hat eine Machbarkeitsstudie mit Alcyone Lifesciences vereinbart, um Alcyones proprietäre PulsarTM Advanced Intrathecal Precision Delivery Platform Technology zu evaluieren. Die Technologie ist für den Einsatz in Gentherapien zur Behandlung von Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS) vorgesehen.
Die Studie wird Alcyones Verabreichungsplattform mit der rekombinanten adeno-assoziierten viralen (rAAV) Vektor-Gentherapietechnologie von Pfizer kombinieren. Ziel ist die Entwicklung einer effektiveren Methode zur Verabreichung von Gentherapien an Patienten mit seltenen oder verwaisten neurologischen Erkrankungen.
Gentherapie bietet einen potenziell transformativen Ansatz für bestimmte genetische neurologische Erkrankungen, mit dem Ziel einmaliger Behandlungen, die die Grundursache der Krankheit bekämpfen. Der Erfolg dieser Therapien hängt jedoch von effizienten und zuverlässigen Verabreichungssystemen ab, die virale Vektoren zu Zielorten im ZNS transportieren. Alcyones PulsarTM-Plattform ist darauf ausgelegt, die Vektorkonzentration und Biodistribution in diesen spezifischen Bereichen zu verbessern.
Pfizer erklärte, dass diese Zusammenarbeit Teil seiner fortlaufenden Bemühungen ist, Kapazitäten in den Bereichen Vektordesign, Verabreichung und Herstellung von Gentherapien aufzubauen. Die Unternehmen wollen Behandlungen für Patienten mit begrenzten oder keinen Behandlungsoptionen für neurodegenerative Erkrankungen vorantreiben.