Pfizer startet Phase 3-Studie für experimentelle Hämophilie B-Gentherapie
Pfizer hat eine entscheidende Phase 3-Studie eingeleitet, um die Sicherheit und Wirksamkeit der untersuchten Gentherapie fidanacogene elaparvovec zur Behandlung von Hämophilie B zu bewerten.
NEW YORK & PHILADELPHIA – Pfizer Inc. hat eine entscheidende Phase 3-Studie gestartet, um die Sicherheit und Wirksamkeit der untersuchten Gentherapie fidanacogene elaparvovec zur Behandlung von Hämophilie B, einer seltenen Blutgerinnungsstörung, zu bewerten. Die klinische Studie umfasst eine anfängliche Phase zur Sammlung von Daten über die aktuelle Faktor IX-Ersatztherapie der Patienten, die als interne Kontrollgruppe dienen wird.
Das Phase 3-Programm wurde eingeleitet, nachdem Pfizer das Hämophilie B-Gentherapieprogramm von Spark Therapeutics übernommen hat. Fidanacogene elaparvovec ist ein untersuchter Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Vektor, der darauf ausgelegt ist, ein Gen für humane Gerinnungsfaktor IX zu liefern. Die Therapie zielt darauf ab, Patienten in die Lage zu versetzen, Faktor IX intern zu produzieren, was sie potenziell von der Notwendigkeit regelmäßiger Infusionen befreit.
Dieser Meilenstein stellt einen bedeutenden Schritt in der Entwicklung einer neuartigen Behandlung für Personen mit dieser Erbkrankheit dar. Hämophilie B ist das Ergebnis eines Mangels an Faktor IX, einem Protein, das für die Blutgerinnung entscheidend ist, und kann zu schweren und potenziell lebensbedrohlichen Blutungen führen.
Pfizer und Spark Therapeutics arbeiten seit 2014 an diesem Gentherapie-Kandidaten. Frühere Phase 1/2-Studiendaten haben vielversprechende Ergebnisse hinsichtlich der Wirksamkeit und des Sicherheitsprofils der Therapie gezeigt, ohne dass schwerwiegende unerwünschte Ereignisse gemeldet wurden. Pfizer wird nun alle nachfolgenden Studien, regulatorischen Aktivitäten, die Herstellung und die globale Vermarktung übernehmen.