Pfizer übernimmt Lizenz für Entwicklung eines Medikaments gegen spinale Muskelatrophie

Pfizer Inc. hat exklusive weltweite Rechte von Repligen Corporation erworben, um ein Medikamentenprogramm für spinale Muskelatrophie (SMA) weiterzuentwickeln. Die Vereinbarung umfasst RG3039, einen klinisch geprüften niedermolekularen Wirkstoffkandidaten, sowie Backup-Verbindungen und zugehörige Technologien, die ursprünglich von Repligen von Families of SMA (FSMA) lizenziert wurden.

Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung kann Repligen bis zu 70 Millionen US-Dollar von Pfizer erhalten. Dies beinhaltet eine Anfangszahlung von 5 Millionen US-Dollar und potenzielle zukünftige Meilensteinzahlungen von bis zu 65 Millionen US-Dollar. Repligen wird außerdem Lizenzgebühren auf zukünftige Umsätze der im Rahmen der Vereinbarung entwickelten Wirkstoffe erhalten.

Repligen wird die ersten beiden Kohorten einer Phase-1-Studie mit RG3039 an gesunden Freiwilligen im ersten Quartal 2013 abschließen. Danach übernimmt Pfizer die volle Verantwortung für das SMA-Programm, einschließlich der Durchführung aller erforderlichen Zulassungsstudien für die Produktzulassung.

Spinale Muskelatrophie ist eine seltene, früh auftretende genetische neurodegenerative Erkrankung mit einem erheblichen medizinischen Bedarf. Die Partnerschaft zielt darauf ab, das Fachwissen von Pfizer im Bereich genetischer Krankheiten und Orphan-Medikamente zu nutzen, um die Entwicklung potenzieller Therapien für SMA-Patienten zu beschleunigen.