Pfizer erzielt positive Phase-3-Ergebnisse für Hämophilie-Medikament HYMPAVZI
Die BASIS-Studie belegt eine signifikante Senkung der Blutungsrate bei Hämophilie-Patienten mit Inhibitoren durch das wöchentlich verabreichte Medikament HYMPAVZI.
Pfizer gab positive Ergebnisse der Phase-3-Studie BASIS bekannt, in der HYMPAVZI (Marstacimab) zur Behandlung von Hämophilie A und B untersucht wurde. Die Studie konzentrierte sich auf Patienten, die Inhibitoren entwickelt haben – Antikörper, die herkömmliche Faktorsubstitutionstherapien neutralisieren und somit unwirksam machen.
Die Daten zeigen eine 93-prozentige Senkung der jährlichen Blutungsrate bei Patienten, die wöchentlich eine subkutane Injektion erhielten, im Vergleich zur bisherigen bedarfsorientierten Behandlung. Die Sicherheitsprofile waren durchweg stabil; schwerwiegende thromboembolische Ereignisse traten nicht auf. Die Behandlung zielt auf den Gewebefaktor-Weg-Inhibitor (TFPI) ab, anstatt fehlende Gerinnungsfaktoren zu ersetzen.
Pfizer plant nun, die vollständigen Studienergebnisse bei medizinischen Fachkonferenzen vorzulegen und zeitnah Gespräche mit den Zulassungsbehörden aufzunehmen, um die regulatorischen Schritte für eine Marktzulassung einzuleiten.